医药公司用海藻糖稳定脊髓小脑共济失调症状

近日Bioblast制药（BioblastPharma）宣布了一项在脊髓小脑共济失调3型（SCA3）患者中测试海藻糖（trehalose）的6个月、非盲、2a期研究结果。到目前为止，该药物被证明能够稳定这种毁灭性的神经退行性疾病。

研究发现，患者在6个月期间保持稳定，共济失调评估和评级量表（SARA）得分没有改变。平均SARA得分在基线状态为10.37分，26周后平均得分为10.25分。该研究评估了14位患者。

14位患者中的5位在研究结束时继续额外服用6个月海藻糖，他们的数据表明SARA得分依然稳定。

SARA量表由8个与步态、站姿、坐姿、言语、手指-卡斯试验（finger-chasetest）、指鼻试验、快速交替运动和跟-胫试验有关的测量构成。自然历史研究表明，未经治疗的SCA3患者，随着疾病发展，SARA得分预计每年会平均增加1.56分。

在一篇新闻报道中，Bioblast公司首席医疗官WarrenWasiewski博士说：“考虑到该病持续恶化的自然病程，患者SARS量表得分在6个月的研究期间保持稳定是有前景的。看到患者在最初治疗期后仍然保持稳定的SARS得分，也是令人鼓舞的。”

Wasiewski博士补充道：“在SCA3这样持续不断恶化的神经疾病中，药物需要表现出延缓或停止病情发展才有临床意义。来自这项试验的结果提供了有价值的信息，将辅助设计第二项在SCA3患者中应用海藻糖的临床试验。”

加州大学洛杉矶分校（UCLA）大卫格芬医学院共济失调中心和亨廷顿舞蹈症卓越中心神经病学临床教授和主任SusanPeriman博士指出：“鉴于自然病程对照预测SARA得分会不断恶化，试验患者6到12个月期间没有表现出恶化的事实令人鼓舞。为了确定海藻糖治疗SCA3的价值，下一步在更大数量的患者中开展双盲安慰剂对照试验确认这一结果，是适当的。”

在这项2a期SCA3研究中最常见的不良事件是短暂和良性的糖尿，通常在输注海藻糖后持续几个小时。

脊髓小脑共济失调3型（SCA3）

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SCA3也被称为马查多-约瑟夫病（Machado-Josephdisease），是最常见形式的遗传性小脑共济失调，主要特征为共济失调、痉挛、言语和吞咽困难、手臂无力及记忆障碍。

症状可以在青春期早期开始，随时间推移而恶化。SCA3最终可导致瘫痪，严重病例可能在40到50岁之间死亡。

海藻糖

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海藻糖是一种对抗细胞中病理过程的低分子量双糖。它已被证明可以穿透肌肉并穿过血脑屏障。BioBlast制药公司正在开发它用于SCA3和眼肌型肌营养不良症的治疗。

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