今日古巴古巴在II型脊髓小脑性共济失

时间:2017-3-12来源:饮食调养 作者:佚名 点击:

总部设在霍尔金市的遗传性共济失调康复研究中心主任LuisVelázquez表示,“Neuroepo是一种古巴药品,是古巴分子免疫中心研究者的智慧成果,是改善II型脊髓大脑运动失调患者生活质量的新希望,脊髓小脑性共济失调是一种与中心神经系统有关的疾病,目前无相应疫苗和确切的治疗手段”。并对可能预防疾病或确切治疗提出了明确意见,且去年十月结束了从年1月在奥尔金对新产品的有效性评估的临床试验。

临床试验的步骤是什么?

LuisVelázquez说:“在我们机构的不懈努力下,希望找到对抗共济失调的方法,在年我们决定同首都电极科学中心共同合作研究。最初实验目标为转基因小鼠,由遗传工程和生物技术中心负责”。

“然后我们开始研究这类共济失调患者的中枢神经系统的神经保护机制。评估是在动物实验产品中心(CENPALAB)研究人员的协调下完成。最后的实验结果证明II型共济失调患者促红细胞生成素的神经保护分子显著减少,人类机体内源性同样可以产生该促红细胞生成素。

“目前我们所知的促红细胞生成素具有一系列的作用,包括抗氧化,与中枢神经系统的某些塑性机制相关,从而保护人体免受某些攻击。然而II型共济失调患者大脑中的神经保护分子的浓度降低。这引起了进一步的研究,以证明分子免疫机构可以获得促红细胞生成素,即Neuroepo研究,研究者对患有共济失调的转基因试验鼠分为两组进行试验,对其评估了一年,结果表明,使用了Neuroepo的实验鼠存活率超过了90%,同时,没有使用的90%的实验鼠在研究期间死亡”。

“对动物小脑模型的生物组织学研究,证明动物小脑受到了该疾病的影响,同时证实了疾病会引起内源性促红细胞生成素显著减少”。

“这又引起了进一步的研究,我们试图找到一种方法让促红细胞生成素尽快到达人类患者的中枢神经系统,实验证实口服或注射时可实现”。

“我们然后进行了在特定类型的猴子身上的测试,从鼻腔提供促红细胞生成素。五到十分钟后对其进行腰椎穿刺,结果显示在这段时间内分子到达了所需地点。

“在年到年期间,我们还对药品进行了毒性研究,以查看产品在健康人类志愿者身上是否会产生不良影响,结果证明是安全的”。

“鉴于所有这些研究结果,目前我们可以对共济失调患者进行实验。我们再次聚集了不同科研机构。正如我们曾与分子免疫中心和动物产品实验室合作的项目一样,我们还得到了临床试验控制和药物开发,医院和医科大学的帮助等等”。

“这是一个严谨的临床试验。实验患者组的一半采取了Neuroepo鼻腔给药,另一半则使用不含有该药物(安慰剂)的产品,但患者呈现的形式相同。研究人员并不知道哪些人服用了药物。

“最后,使用该产品的患者被证明是安全的。此外,同以前的众所周知的该疾病的临床病变中出现的问题进行比较,使用该药品的患者,他们的说话,行走,上肢协调性都得到了改善”。

患者如何获取新型药品?

“该药品目前还不在保证供应的生产阶段。临床试验结果将提交给国家药品管理和医疗器械中心。这将决定接下来的步骤,可能为登记药物或继续进行进一步的研究,直到该药品对患者没有任何药效及安全性的质疑”。

该问题尚待确认,这是古巴科研机构潜力的有力证据,怎么认为?

“这种类型的药物研究,对古巴科学来说是很重要的,因为我们研究的是针对一个目前尚没有明确治疗方法的严重疾病的药品。

“II型脊髓小脑性共济失调是人类最具破坏性的退行性疾病。是世界上是罕见的,不仅是古巴,国际社会几乎很少有针对该疾病的药物,因为这不能给他们带来经济效益”。

“随着临床试验得出结论,我们试图获得一种在该疾病患者身上使用获得成功的药品。我相信古巴国家科学机构不会停止在这些方面的努力和行动”。

翻译:潇潇责任编辑未若

作者:古巴贸易通

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