案例分享干细胞治疗小脑萎缩症

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小脑萎缩症是一种家族显性遗传病，相关基因定位于人类第9号染色体。若父母一方患有小脑萎缩症，其子女不分性别都将有50%的概率罹患此病。除遗传因素，发病还可能与病毒感染、中毒和长期脑供血不足诱导有关。

人的小脑主要管理运动协调和身体平衡功能。脑细胞出现萎缩后，患者出现共济运动失调。静止时身体前后摇晃，眼球震颤，指鼻不能。走起路来呈蹒跚状，犹如企鹅，因此亦被形象地称为"企鹅家族”。疾病发展到晚期，患者出现吞咽困难，无法站立甚至不能坐起，最后失去意识，昏迷不醒。用核磁共振仪器扫描脑部，可以见到脑体积缩小，脑实质减少，脑沟增宽加深等明显脑萎缩体征。

药物和康复训练往往没有什么效果。临床实践证明，干细胞移植是治疗小脑萎缩症唯一有效的途径。干细胞可补充减少的脑细胞和修复损伤的神经组织，并且激活内源性再生机制，促使小脑的各项功能得到改善。

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英国曼彻斯特前市长AndreyJones在任职期间，被诊断患了小脑萎缩症，每天行动需要使用电动轮椅，上下楼必须靠别人帮助，同时还要时时与极度疲劳作斗争。最令她沮丧和悲伤的是，英国最权威的神经外科专家告诉她，这种病没有办法治疗，属于不治之症。病情还会继续恶化，几年后她将死亡。

医院可以治疗小脑萎缩症，Andrey高兴极了。她和丈夫立即动身，医院，接受神经干细胞移植手术。

刚入院时，Andrey用典型的企鹅式步态走路，双脚分得很开，脚趾向外，行走很困难，自己无法上楼梯，而且精神很差。

做了两次移植手术以后，她不需要别人帮助就能上楼梯了。经过五次手术以后，根本无需再坐轮椅了，她能够用正常步态和丈夫一起散步，每次步行约30分钟。这位英国老太太对中国的干细胞技术赞不绝口，感到非常满意。

医院已为30多例小脑萎缩症患者进行了神经干细胞移植治疗，85%患者的病情得到改善。对于那些病程不长或年龄不大，体质较好的患者，移植后一般在7天左右，平衡感和共济失调就会发生明显转变。除小脑退化症状有改善外，有些患者还表现出的其他神经精神症状，比如痴呆、情感障碍等，通过手术也会随之好转。

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神经干细胞治疗小脑萎缩症的优势是：

治疗效果好利用干细胞分化增殖和自我更新能力，达到神经细胞再生和抑制病变继续发展的目的；

治疗方式安全可靠没有任何毒副作用；

无排异反应神经干细胞不表达成熟的细胞抗原，因此不被机体免疫系统识别，因此不存在免疫排斥问题。

从理论上分析，干细胞治疗小脑萎缩症是一种理想措施。从临床试验结果看，干细胞治疗确实有效。但由于治疗的病例样本有限，远期疗效还不太清楚，因此现在下结论还为时尚早。积累更多的临床资料，将是今后，迫切需要进行的工作之一。

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