小脑萎缩的未来治疗方向干细胞治疗

小脑萎缩是一种中枢神经系统慢性变性疾病，对患者日常生活会造成严重的影响，如果没有得到及早的治疗，后期病情会较严重，病人没有正常的思维能力，影响到行动，可能还需要长期的卧床，严重时更会危及患者的生命。

作为人体重要的器官，小脑担负着控制身体和四肢的肌肉协调、走路时身体的平衡、动作的平顺、说话的清晰度、吞咽的顺畅及眼球的运转等重要作用。小脑萎缩症多为青壮年发病，病程可长达二十年，病患由发病初期的口齿不清、行动跌跌撞撞，到末期吞咽困难，终至卧床、插鼻胃管，日常生活都将依靠他人照顾。

小脑萎缩症又称脊髓小脑萎缩症，SpinocerebellarAtaxia，简写为SCA，是一种家族显性遗传神经系统疾病，只要亲代其中一人为此疾病患者，其子女将有50%的机率遗传此症并发病。这类患者发病后，行走的动作摇摇晃晃，有如企鹅，因此被称为企鹅家族。小脑萎缩是一种以损害脊髓及小脑为主、慢性、进行性脑部疾病，多为家族遗传。由于病灶范围和发展过程不尽相同，小脑萎缩的临床征群亦有多种类型，其主要症状为走路不稳、动作不灵、握物无力、言语不清，有的患者头晕、头重、头胀、头痛，伴有复视或视物模糊，吞咽发呛，书写颤抖，大小便障碍等。

以往治疗小脑萎缩主要以物理治疗、手术治疗和药物治疗为主，由于难以从根源上解决治疗难题，因此药物和康复训练往往没有什么效果。临床实践证明，干细胞移植是治疗小脑萎缩症唯一有效的途径。干细胞可补充减少的脑细胞和修复损伤的神经组织，并且激活内源性再生机制，促使小脑的各项功能得到改善。

小科普：干细胞(Stemcell)是原始且未充分分化、具有再生各种组织器官的潜在功能的一类细胞。所谓的干细胞治疗，就是利用干细胞分裂和自我复制的能力，激活体内日渐微弱的重要细胞并达到增生效果的治疗。

干细胞在一定条件下，可以分化成多种功能细胞，形成任何类型的组织和器官，以实现机体内部结构和自我康复能力。该疗法属于一种细胞生物疗法。对于患者身体没有明显的影响。通过专用的细胞分离液、提取、纯化后的到临床治疗所需要的细胞；经过静点、注射或接入等方法将细胞输入患者体内，利用细胞具有自我复制和分化的功能来修复体内受损的神经元细胞，达到机体功能重建的目的。

干细胞作为种子细胞，移植到患者身体后可分化再生成神经元，也可激活内源性神经干细胞，同时通过旁分泌作用，促进干细胞生长，补充减少的脑细胞，从而恢复神经细胞的正常功能，改善大脑认知功能障碍和各种减退的功能，为小脑萎缩患者的康复提供了新的方法，改善了其生活质量。

此外，干细胞能在病变周围分化出大量的促神经生长因子，并能促进神经纤维的生长及再生，重建大脑中枢神经系统网络，从而使受控于损伤中枢神经系统的肢体脑中风后遗症、智力发育障碍等症状得以全面的改善。由干细胞分化出的神经免疫调节因子和神经营养因子，能够促进脑内血液循环和神经细胞新陈代谢，且能增强机体免疫力，达到长期稳定的巩固治疗作用。

案例：英国曼彻斯特前市长AndreyJones（安德鲁-琼斯）在任职期间，被诊断患了小脑萎缩症，每天行动需要使用电动轮椅，上下楼必须靠别人帮助，同时还要时时与极度疲劳作斗争。最令她沮丧和悲伤的是，英国最权威的神经外科专家告诉她，这种病没有办法治疗，属于不治之症。病情还会继续恶化，几年后她将死亡。医院可以治疗小脑萎缩症，Andrey（安德鲁）高兴极了。她和丈夫立医院，接受神经干细胞移植手术。刚入院时，Andrey用典型的企鹅式步态走路，双脚分得很开，脚趾向外，行走很困难，自己无法上楼梯，而且精神很差。

在做了两次移植手术以后，她不需要别人帮助就能上楼梯了。经过五次手术以后，根本无需再坐轮椅了，她能够用正常步态和丈夫一起散步，每次步行约30分钟。这位英国老太太对中国的干细胞技术赞不绝口，感到非常满意。

通过神经干细胞移植治疗已实现了超过30多例小脑萎缩症患者成功的案例，其中85%患者的病情得到了改善。对于那些病程不长或年龄不大，体质较好的患者，移植后一般在7天左右，平衡感和共济失调就会发生明显转变。除小脑退化症状有改善外，有些患者还表现出的其他神经精神症状，比如痴呆、情感障碍等，通过手术也会随之好转。

神经干细胞治疗小脑萎缩症的优势是：

治疗效果好利用干细胞分化增殖和自我更新能力，达到神经细胞再生和抑制病变继续发展的目的。

治疗方式安全可靠没有任何毒副作用：

无排异反应神经干细胞不表达成熟的细胞抗原，因此不被机体免疫系统识别，因此不存在免疫排斥问题。

从理论上分析，干细胞治疗小脑萎缩症是一种理想措施。从临床试验结果看，干细胞治疗确实有效。但由于治疗的病例样本有限，远期疗效还不太清楚，因此现在下结论还为时尚早。以往针对干细胞的培养方式是以2D（平面）培养为主，因细胞的横向扩增生长，有成长上限（被限制），这种情况下，培养出来的细胞的数量和功能可能会受到一定影响。现今神经干细胞治疗科研中心已经能够运用最新的三维立体细胞培养技术（3D细胞培养技术），从皮肤中提取间叶系干细胞，并模拟人体内三维立体环境，同时利用细胞调制施设（CPC）将微粒子数减少，制造出没有细菌的无菌室状态，对干细胞的增殖进行高标准管理。

干细胞治疗小脑萎缩有着明显的优势：利用干细胞分化增殖和自我更新能力，达到神经细胞再生和抑制病变继续发展的目的；治疗方式安全可靠，没有任何毒副作用；无排异反应，神经干细胞不表达成熟的细胞抗原，因此不被机体免疫系统识别，也就不存在免疫排斥问题。神经干细胞技术为小脑萎缩患者带来了全新的治疗希望方向，随着干细胞技术的发展，相信这项技术也将使更多的小脑萎缩患者受益。

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