科研进展研究团队发现一种5羟色胺受

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专门研究神经系统疾病的研究团队发现，由Neurolixis公司开发的5-羟色胺受体激动剂NLX-在罕见的遗传性疾病脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）的基因敲入模型中逆转了运动功能障碍。

由葡萄牙Minho大学的PatriciaMaciel教授领导的研究小组在《NeurobiologyofDisease》杂志上在线报道，NLX-恢复了线虫的运动功能，该线虫有与SCA3患者相同的基因突变。

Maciel教授评论说：“SCA3，又称马查多-约瑟夫病(MJD)，是一种遗传病。症状包括行动笨拙，力量下降，手臂和腿部震颤等，病情随着时间的推移而恶化，最终导致非常严重的残疾。我们的新数据表明，NLX-可能会改善患有这种退行性疾病的患者的状况。”

Neurolixis公司现在正在与Maciel教授的团队合作，以在基因敲入的SCA3小鼠中测试NLX-。该项目在美国国防部的支持下，将验证延长NLX-的给药是否能减轻SCA3症状并减慢其发展速度。

Neurolixis首席执行官AdrianNewman-Tancredi表示：“SCA3是无法治愈的，目前还没有任何经过批准的治疗药物和方案。如果在基因敲入的SCA3小鼠模型上也能看到基因敲入线虫模型中看到的结果，Neurolixis将会在针对SCA3患者的临床试验中进行探索。NLX-以前已经在多名其他疾病的患者中进行了其他适应症的测试，因此我们知道它是安全的，并且具有良好的耐受性。”

NLX-目前正在开展用于治疗帕金森氏病患者的L-DOPA诱发的运动障碍的临床2A期试验中。新的关于SCA3的研究数据表明，它也有机会可用于治疗其他运动障碍。

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